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DLin-M-C3-DMA (Dilinoleilmetil-4-dimetilamminobutirrato; MC3) è un lipide cationico ionizzabile caratterizzato da una testata amminica terziaria centrale (dimetilamminobutirrato) esterificata su uno scheletro di dilinoleylmetanolo. La molecola incorpora due catene alchiliche polinsature C18:2 (linoleil), ciascuna contenente due doppi legami cis (9Z,12Z), che contribuiscono alla sua geometria a forma di cono e all'attività destabilizzante della membrana dipendente dal pH. Lo spaziatore C3 tra il gruppo dimetilammino e l'estere carbonilico fornisce una distribuzione ottimale della carica e una cinetica di fuga endosomiale. Con un pKa apparente di 6,44, DLin-M-C3-DMA ha una carica neutra a pH fisiologico ma diventa carico positivamente nell'ambiente endosomiale acido, consentendo un efficiente incapsulamento di siRNA e mRNA, l'assorbimento cellulare e il rilascio citosolico. DLin-M-C3-DMA è ampiamente considerato il lipide ionizzabile standard di riferimento per il rilascio di siRNA ed è stato validato clinicamente in Onpattro® (patisiran), il primo farmaco a base di siRNA approvato dalla FDA per l'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina.

Il colest-5-en-3-olo (3β)-, 3-[4-[[2-(4-morfolinil)etil]ammino]-4-ossobutanoato] — comunemente indicato come Mochol o MoChol — è un analogo cationico del colesterolo di derivazione sintetica in cui il gruppo 3β‑idrossile del colesterolo è esterificato con un legante succinato che termina con una porzione morfolinoetilammidica. La struttura molecolare mantiene la rigida struttura steroidea del colesterolo incorporando un gruppo amminico terziario all'interno dell'anello morfolinico e un legame ammidico che conferisce carattere cationico in condizioni fisiologiche. La presenza di due atomi di azoto all'interno della catena laterale morfolinoetile conferisce un comportamento cationico pH-dipendente, consentendo al colest-5-en-3-olo (3β)-, 3-[4-[[2-(4-morfolinil)etil]ammino]-4-ossobutanoato] di interagire elettrostaticamente con carichi utili di acidi nucleici caricati negativamente, rendendolo un componente lipidico funzionale per le formulazioni di nanoparticelle lipidiche (LNP) nel rilascio dei geni applicazioni.

DOTAP (sale cloruro) — (2,3‑dioleoilossipropil)trimetilammonio cloruro, noto anche come 1,2‑dioleoil‑3‑trimetilammonio‑propano cloruro — è un lipide cationico sintetico caratterizzato da una testa di ammonio quaternario recante permanentemente una carica positiva, collegato tramite uno scheletro di glicerolo a due catene di acidi grassi oleoilici insaturi (C18:1). La struttura molecolare del DOTAP (sale cloruro) posiziona la porzione trimetilammonio nella posizione sn‑3 della struttura principale del glicerolo, creando una testata permanentemente cationica che non si basa sul pH per la generazione di carica. Le due catene oleoiliche forniscono un ancoraggio idrofobo all'interno dei doppi strati lipidici introducendo al contempo doppi legami cis (Δ9) che conferiscono fluidità e facilitano l'esagonale da lamellare a invertito (H_II) transizione di fase dopo la fusione della membrana. Questa combinazione unica di una testata cationica carica permanentemente e di catene aciliche insature fluidificanti consente al DOTAP (sale cloruro) di formare spontaneamente liposomi cationici che si complessano elettrostaticamente con acidi nucleici carichi negativamente, producendo lipoplessi che trasfettano in modo efficiente un'ampia gamma di tipi di cellule eucariotiche con citotossicità minima.

Fmoc-His(Trt)-OH (CAS 109425‑51‑6), denominato sistematicamente N‑α‑(9‑fluorenilmetossicarbonile)‑Nᵢₘ‑tritil‑L‑istidina, è un derivato dell'istidina N‑α‑Fmoc/Nᵢₘ‑tritil‑protetto ampiamente utilizzato come elemento costitutivo standard nella sintesi peptidica in fase solida Fmoc (SPPS). La molecola è costituita da un residuo di L‑istidina con il gruppo α‑amminico N‑terminale protetto dal gruppo Fmoc labile alle basi e la catena laterale nucleofila imidazolica protetta dal gruppo tritile (trifenilmetile, Trt) labile agli acidi. Il gruppo Trt è un gruppo protettivo voluminoso e ricco di elettroni che sopprime efficacemente le reazioni collaterali durante la sintesi peptidica, in particolare la famigerata racemizzazione e tautomerizzazione Nπ–Nτ dell'anello imidazolico dell'istidina. Lo schema di protezione ortogonale Fmoc/Trt di Fmoc-His(Trt)-OH (Fmoc rimosso dalla piperidina, Trt rimosso dalla scissione lieve del TFA) lo rende la scelta ideale per SPPS sia manuali che automatizzati.

Fmoc-Ile-OH (CAS 71989‑23‑6), denominato sistematicamente N‑α‑(9‑fluorenylmethoxycarbonyl)‑L‑isoleucina, è un elemento costitutivo standard per la sintesi peptidica in fase solida Fmoc (SPPS). La molecola comprende un residuo aminoacidico isoleucina (Ile) con il gruppo amminico α N‑terminale protetto dal gruppo 9‑fluorenilmetossicarbonile (Fmoc) base labile. L'isoleucina è un amminoacido alifatico essenziale, idrofobo e a catena ramificata, caratterizzato da un centro chirale nel carbonio β oltre al carbonio α, che dà origine a due configurazioni diastereomeriche (L‑ e D‑allo‑isoleucina) che devono essere rigorosamente controllate durante la sintesi. Il gruppo protettivo Fmoc viene rapidamente rimosso in condizioni basiche blande (tipicamente 20% piperidina in DMF), consentendo un allungamento graduale della catena peptidica senza esporre catene laterali o collegamenti sensibili agli acidi. Fmoc-Ile-OH viene fornita sotto forma di polvere cristallina di elevata purezza, da bianca a biancastra, e funge da elemento costitutivo indispensabile per incorporare la L‑isoleucina nei peptidi sintetici.

H‑Lys(Boc)‑OH (CAS 2418‑95‑3), denominato sistematicamente Nε‑(tert‑butossicarbonil)‑L‑lisina o H‑Lys(t‑BOC)‑OH, è un derivato della lisina caratterizzato dal gruppo ε‑amminico protetto dal gruppo tert‑butossicarbonile acido‑labile (Boc), mentre il gruppo α‑amminico rimane libero (H‑, cioè non protetto). La molecola comprende un residuo di L‑lisina con una catena laterale flessibile di quattro‑metilene che termina con un gruppo ε‑amminico protetto da Boc, un gruppo α‑amminico libero e un acido α‑carbossilico libero. Questo modello di protezione unico, Boc sulla catena laterale, libero sull'estremità N‑terminale, rende H‑Lys(Boc)‑OH un elemento essenziale per la sintesi peptidica in fase di soluzione, la condensazione dei frammenti e come precursore per la preparazione di esteri attivati ​​e altri derivati ​​della lisina. Il gruppo Boc viene rimosso in condizioni blande di acidità (ad esempio, TFA o HCl in diossano), fornendo protezione ortogonale quando utilizzato in combinazione con altri gruppi protettivi come Fmoc, Z o Alloc.