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Il clascoterone (cortexolone 17α-propionato, CB-03-01) è un antagonista topico dei recettori degli androgeni di prima classe con un meccanismo d'azione selettivo a livello periferico. Strutturalmente, il Clascoterone è uno steroide sintetico derivato dal cortexolone (11-desossicortisolo), caratterizzato da un estere propionato in posizione C17α e una catena laterale 2-idrossiacetile in C17. Questa architettura molecolare unica consente al Clascoterone di agire come un potente antagonista degli androgeni che viene rapidamente metabolizzato dopo l'assorbimento sistemico, limitando così gli effetti androgenici o antiandrogeni sistemici pur mantenendo una robusta attività locale nella pelle.

Abrocitinib è una piccola molecola inibitore della Janus chinasi (JAK) 1 approvato per il trattamento della dermatite atopica da moderata a grave negli adulti e negli adolescenti. Chimicamente, Abrocitinib inibisce selettivamente JAK1, modulando la via di segnalazione JAK-STAT che svolge un ruolo chiave nella patogenesi della dermatite atopica. Come ingrediente farmaceutico attivo di CIBINQO®, Abrocitinib fornisce una terapia orale mirata per i pazienti candidati alla terapia sistemica.

Sebetralstat è un potente e selettivo inibitore della callicreina plasmatica costituito da piccole molecole, sviluppato come primo trattamento orale al bisogno per gli attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE). Chimicamente, il Sebetralstat (noto anche come KVD900) inibisce la callicreina plasmatica, l'enzima responsabile della conversione del chininogeno ad alto peso molecolare in bradichinina, il mediatore chiave dell'angioedema.

Pritelivir è un inibitore della primasi dell'elicasi virale biodisponibile per via orale in fase di sviluppo per il trattamento delle infezioni da virus dell'herpes simplex (HSV), in particolare nei pazienti immunocompromessi con malattia refrattaria all'aciclovir. Chimicamente, Pritelivir prende di mira il complesso virale elicasi-primasi, un nuovo meccanismo d’azione distinto dagli analoghi nucleosidici come l’aciclovir.

Tezacaftor è un correttore regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) che costituisce un componente chiave della terapia a tripla combinazione TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti con almeno una mutazione F508del. Chimicamente, Tezacaftor funziona come un correttore del CFTR, migliorando l'elaborazione e il traffico delle proteine ​​CFTR difettose verso la superficie cellulare.

Linerixibat è un inibitore orale del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT) minimamente assorbito, sviluppato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC). Chimicamente, Linerixibat inibisce il trasportatore degli acidi biliari ileali, riducendo il riassorbimento degli acidi biliari e quindi diminuendo i livelli sistemici di acidi biliari, che sono associati al prurito manifestato dai pazienti con PBC.