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Ivacaftor
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Ivacaftor

Model:873054-44-5
Ivacaftor (CAS 873054-44-5) è un'ammide aromatica ottenuta per condensazione formale del gruppo carbossilico dell'acido 4-osso-1,4-diidrochinolin-3-carbossilico con il gruppo amminico del 5-ammino-2,4-di-terz-butilfenolo. Chimicamente, Ivacaftor è N-(2,4-di-terz-butil-5-idrossifenil)-4-osso-1,4-diidrochinolina-3-carbossammide, caratterizzato da un nucleo chinolinonico legato tramite un legame ammidico a un fenolo di-terz-butil-sostituito.

Ivacaftor è un API farmaceutico fondamentale e uno standard analitico di riferimento nel trattamento della fibrosi cistica, che funziona come potenziatore del CFTR che aumenta la probabilità di apertura del canale CFTR sulla superficie cellulare. Essendo un'ammide a base di chinolinone, Ivacaftor si lega alla proteina CFTR e migliora il trasporto degli ioni cloruro nelle cellule epiteliali, migliorando così la clearance mucociliare e riducendo le complicanze polmonari associate alla fibrosi cistica. Ivacaftor ha un peso molecolare di 392,49 g/mol e si presenta come una polvere da bianca a biancastra. Studi condotti su cellule che esprimono sia G551D che F508del-CFTR hanno dimostrato che Ivacaftor combinato con forskolina aumenta significativamente la secrezione di cloruro mediata da CFTR. Ivacaftor viene fornito con dati di caratterizzazione dettagliati conformi alle linee guida normative e funge sia da API per la produzione commerciale di Kalydeco® sia da standard di riferimento per lo sviluppo di metodi analitici e applicazioni di controllo qualità.

 

Parametri del prodotto



Parametro

Specifica

Nome del prodotto

Ivacaftor

Numero CAS

873054-44-5

Formula molecolare

C₂₄H₂₈N₂O₃

Peso Molecolare

392,49 g/mol

Aspetto

Bianco amarrone chiaropolvere

Punto di fusione

212–215 °C

Punto di ebollizione

550,4 ± 50,0 °C (previsto)

Densità

1.187

Condizioni di conservazione

Frigorifero


 

MmeccanismoOf A azione


Ivacaftor promuove il trasporto degli ioni cloruro migliorando la probabilità di apertura del canale (o gating) della proteina FTR situata sulla superficie delle cellule epiteliali. Il livello complessivo del trasporto di ioni cloruro mediato da ivacaftor dipende dalla quantità di proteine ​​CFTR presenti sulla superficie cellulare e dalla misura in cui specifiche proteine ​​CFTR mutanti rispondono agli effetti potenziati da ivacaftor.


 


Bioattività


Ivacaftor (VX-770) è un potenziatore selettivo del CFTR che prende di mira specificamente G551D-CFTR e F508del-CFTR, con valori EC50 di 100 nM e 25 nM, rispettivamente, nelle cellule tiroidee di ratto Fisher.


 

Effetti avversi


Le reazioni avverse dell'evacatide comprendono principalmente mal di testa, nausea, diarrea ed eruzione cutanea, che sono generalmente lievi e transitorie. Tuttavia, alcuni pazienti possono manifestare effetti avversi più gravi come funzionalità epatica anormale o dispnea.



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