L'acido (S)-3-((tert‑Butossicarbonil)ammino)‑4‑(5,5‑difluoro‑2‑ossopiperidin‑1‑il)butanoico (CAS 911635‑43‑3) è un derivato amminoacidico chirale caratterizzato da un gruppo amminico protetto Boc nella posizione 3 nella configurazione S e una porzione piperidinonica difluoro‑sostituita nella posizione 4.
Il 5,6,7,8‑Tetraidro‑2,4‑bis(trifluorometil)pirido[3,4‑d]pirimidina cloridrato (CAS 911636‑86‑7) è un composto eterociclico caratterizzato da un sistema di anelli piridopirimidinici fusi con due gruppi trifluorometilici nelle posizioni 2 e 4. La molecola è costituita da un anello piridinico parzialmente saturo fuso con un anello pirimidinico, con la forma del sale cloridrato che migliora la solubilità in acqua e la cristallinità, formula molecolare C₉H₈ClF₆N₃ e peso molecolare 307,62 g/mol.
il tert‑butile ((1S)‑3‑{2,4‑bis(trifluorometil)‑5,8‑diidropirido[3,4‑d]pirimidina‑7(6H)‑il}‑1‑[(5,5‑difluoro‑2‑ossopiperidin‑1‑il)metil]‑3‑ossopropil)carbammato (CAS 911637‑18‑8) è un intermedio farmaceutico complesso, altamente funzionalizzato, caratterizzato da un nucleo piridopirimidinico con due gruppi trifluorometilici, un centro chirale in posizione 1S, una porzione piperidinonica sostituita da difluoro e un gruppo amminico protetto da Boc.
A-11 (CAS 2996998-09-3), noto anche come Lipid A-11 o CICL1, è un lipide cationico ionizzabile che funge da elemento costitutivo per la sintesi di nanoparticelle simili a lipidi (LNP) per il rilascio di acido nucleico. La struttura molecolare dell'A-11 presenta uno scheletro complesso di polietere e poliammina con molteplici collegamenti esterei e catene alcossiliche terminali (C55H100N2O14), che forniscono il carattere anfifilico necessario per l'autoassemblaggio in nanoparticelle lipidiche.
Lipid 88 è un lipide cationico ionizzabile avanzato caratterizzato da una struttura multibraccio altamente ramificata progettata per applicazioni di rilascio di mRNA di prossima generazione. Il composto ha formula molecolare C₇₉H₁₄₇N₃O₂₀, corrispondente ad un peso molecolare di circa 1459 g/mol. Strutturalmente, Lipid 88 è costruito attorno a un nucleo centrale con più punti di ramificazione, che incorpora tre gruppi di testa terziari legati ad ammide e una rete di collegamenti eterei simili a polietilenglicole (PEG). Il dominio idrofobo comprende catene alchiliche multiple ramificate e sature derivate dall'acido 2‑esildecanoico. Questa architettura complessa, caratterizzata da tre ammine protonabili, 20 atomi di ossigeno (principalmente come legami estere ed etere) e un numero estremamente elevato di legami rotativi (84), conferisce a Lipid 88 una struttura tridimensionale altamente flessibile che facilita l'efficiente incapsulamento dell'mRNA e la fuga endosomiale. La molteplicità delle ammine ionizzabili fornisce un intervallo di pH di ionizzazione più ampio, migliorando potenzialmente l'efficienza della fuga endosomiale attraverso un intervallo più ampio di valori di pH endosomiale riscontrati in diversi tipi di cellule.
9322-O16B (CAS 2909427-23-0) è un lipide cationico ionizzabile specificamente progettato per la generazione di nanoparticelle lipidiche (LNP). La molecola presenta un'architettura complessa che incorpora molteplici collegamenti disolfuro, funzionalità ammidiche e una testata contenente imidazolo che collettivamente consentono la modulazione della carica dipendente dal pH. Questo design strutturale unico consente a 9322-O16B di rimanere a carica neutra al pH fisiologico (riducendo la tossicità sistemica), diventando al tempo stesso protonato nell'ambiente endosomiale acido, una proprietà fondamentale per la fuga endosomiale e l'efficiente rilascio citosolico del carico di acido nucleico. La presenza di legami disolfuro all’interno delle code lipidiche offre anche il potenziale per il rilascio di carichi reattivi all’ossidoriduzione nell’ambiente riducente del citosol.
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