3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propan-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanammide), spesso indicato come 306-N16B, è un lipide cationico ionizzabile specializzato. Strutturalmente, presenta un'architettura complessa e ramificata con molteplici collegamenti disolfuro incorporati nelle sue code idrofobiche e un'ammina terziaria centrale che funge da gruppo principale ionizzabile sensibile al pH. Il composto è meticolosamente progettato per il rilascio selettivo di mRNA mirato ai polmoni. La presenza di legami disolfuro nelle code fornisce biodegradabilità all'ingresso cellulare, mentre la disposizione precisa delle catene alifatiche influenza in modo critico il profilo di adsorbimento della corona proteica, che è fondamentale per sbloccare il tropismo specifico del tessuto.
3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propan-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanammide) è un lipide ionizzabile altamente selettivo progettato per il rilascio di acido nucleico extraepatico, con una notevole preferenza per il tessuto polmonare. Attraverso un meccanismo che coinvolge l'adsorbimento selettivo di specifiche proteine plasmatiche come la catena β/γ del fibrinogeno, gli LNP a base di 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamide) raggiungono un'espressione transgenica efficiente e selettiva nelle cellule polmonari cellule endoteliali e macrofagi. Per i ricercatori che sviluppano terapie mirate per le malattie polmonari ereditarie, 3,3',3'',3'''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide) rappresenta uno strumento fondamentale. Negli studi preclinici, il 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanammide) ha dimostrato potenti capacità di targeting polmonare, consentendo l'editing genetico funzionale in oltre il 30% delle cellule endoteliali con un'espressione minima fuori bersaglio nel fegato o milza.
l Aspetto: liquido trasparente da incolore a giallo chiaro fino ad arancio chiaro
Ogni spedizione è accompagnata da un COA completo, da una scheda di sicurezza di sicurezza (con informazioni GHS complete) e da un certificato di origine.
Scenari applicativi
1. Consegna di mRNA selettiva per i polmoni
L'applicazione principale del 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propan-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanammide) è la formulazione di LNP che forniscono carichi utili di mRNA in modo efficiente e specifico al tessuto polmonare, evitando l'esposizione sistemica.
2.Terapia genica per le malattie polmonari ereditarie
Utilizzato in modelli preclinici di linfangioleiomiomatosi polmonare (LAM) per fornire mRNA funzionale di Tsc2 e ripristinare la funzione di soppressore del tumore, offrendo una potenziale via terapeutica per i pazienti.
3.Modifica genica delle cellule endoteliali polmonari
Consente un editing genomico preciso nelle cellule endoteliali polmonari. Nei modelli Cre/LoxP, ha raggiunto il 33,6% di trasfezione in queste cellule bersaglio, un passo fondamentale per lo sviluppo di terapie per le malattie vascolari polmonari.
4. Sviluppo di un vaccino mRNA specifico per il polmone
L'esclusiva capacità di targeting del 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanammide) lo rende un eccellente candidato per la creazione di vaccini mRNA che generano una forte immunità della mucosa del tratto respiratorio contro i patogeni polmonari.
5. Ricerca sulla corona proteica
Funziona come uno strumento di ricerca unico per studiare come le proprietà fisico-chimiche degli LNP (in particolare le strutture della coda) influenzano l'adsorbimento selettivo delle proteine, che può essere sfruttato per il rilascio extraepatico.
Domande frequenti
D1: A cosa serve 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propan-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanammide)?
R: È un lipide cationico ionizzabile formulato specificatamente per il rilascio di mRNA selettivo nei polmoni. Viene utilizzato nello sviluppo di terapie geniche per malattie polmonari ereditarie, vaccini polmonari a mRNA e modelli di cancro al polmone dove è richiesta una trasfezione precisa e ad alta efficienza delle cellule endoteliali polmonari.
D2: In che modo 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propan-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanammide) raggiunge il targeting polmonare?
R: Dopo l'iniezione endovenosa, le nanoparticelle 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanammide) si legano selettivamente a specifiche proteine plasmatiche, formando una "corona proteica". Questa corona guida le particelle ad accumularsi e ad essere assorbite dalle cellule dei polmoni piuttosto che del fegato.
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