L'acido eptanoico, 7-[(4-idrossibutil)ammino]-, 1-esilnonil estere è un elemento costitutivo dell'estere di un amminoalcol che è stato studiato principalmente come intermedio sintetico nella costruzione di librerie di lipidi ionizzabili per il rilascio di acido nucleico mediato da nanoparticelle lipidiche (LNP). L'ammina secondaria nell'acido eptanoico, 7-[(4-idrossibutil)ammino]-, 1-esilnonil estere, funge da centro ionizzabile critico, progettato per rimanere scarico a pH fisiologico (7,4) mentre viene protonato nell'ambiente endosomiale acido (pH 5,0–6,5), facilitando così la fuga endosomiale attraverso l'effetto spugna protonica e il successivo rilascio citosolico di mRNA o siRNA. La coda ramificata dell'1-esilnonil estere dell'acido eptanoico, 7-[(4-idrossibutil)ammino]-, 1-esilnonil estere conferisce una caratteristica geometria molecolare conica che favorisce la formazione di strutture di fase esagonale invertita (HII), una proprietà biofisica che è stata correlata all'efficiente fusione della membrana e al rilascio di acido nucleico. Il gruppo terminale 4-idrossibutile fornisce un supporto sintetico per un'ulteriore derivatizzazione. I lipidi aminoalcolici strutturalmente correlati sono fondamentali nella creazione di sistemi di rilascio degli acidi nucleici e costituiscono un componente cruciale delle particelle nanolipidiche utilizzate per i vettori di rilascio. La disponibilità dell'acido eptanoico, 7-[(4-idrossibutil)ammino]-, 1-esilnonil estere come intermedio ad elevata purezza supporta la progettazione razionale e l'ottimizzazione sistematica dei lipidi ionizzabili di prossima generazione per vaccini mRNA, terapie di editing genetico (CRISPR-Cas9) e trattamenti basati sull'interferenza dell'RNA.
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Parametro |
Specifica |
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Nome del prodotto |
Acido eptanoico, 7-[(4-idrossibutil)ammino]-, 1-esilnonil estere |
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Numero CAS |
2923364-34-3 |
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Formula molecolare |
C₂₆H₅₃NO₃ |
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Peso Molecolare |
427,7 g/mol |
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Purezza (HPLC) |
≥95,0% |
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Punto di ebollizione |
519,7 ± 35,0 °C (previsto, 760 Torr) |
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Densità |
0,914 ± 0,06 g/cm³ (previsto, 25 °C) |
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pKa |
15,14 ± 0,10 (Previsto) |
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Condizioni di conservazione |
–20 °C, sigillato in atmosfera inerte, protetto dalla luce e dall'umidità |
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R: Per un'integrità a lungo termine, conservare a –20 °C in un contenitore ermeticamente chiuso in un'atmosfera inerte di azoto o argon, protetto dalla luce e dall'umidità. L'ammina secondaria è suscettibile all'ossidazione e il legame estere può subire una lenta idrolisi in condizioni umide. Lasciare che il contenitore sigillato raggiunga la temperatura ambiente prima di aprirlo.
R: L'acido eptanoico, 7-[(4-idrossibutil)ammino]-, 1-esilnonil estere, viene utilizzato principalmente come intermedio sintetico nella costruzione di librerie di lipidi ionizzabili per il rilascio di mRNA e siRNA mediato da LNP. L'ammina secondaria fornisce funzionalità di fuga endosomiale sensibile al pH e la coda ramificata dell'estere promuove la geometria molecolare fusogenica. I composti lipidici strutturalmente correlati sono fondamentali nella creazione di sistemi di rilascio degli acidi nucleici e formano componenti cruciali delle particelle nanolipidiche utilizzate per i vettori di rilascio.
L'acido eptanoico, 7-[(4-idrossibutil)ammino]-, 1-esilnonil estere, funge da intermedio sintetico chiave nella costruzione di lipidi ionizzabili per formulazioni di mRNA-LNP, compresi vaccini e applicazioni terapeutiche. L'ammina secondaria fornisce il centro ionizzabile sensibile al pH, fondamentale per la fuga endosomiale.
Impiegato come elemento costitutivo versatile nella costruzione combinatoria di librerie lipidiche strutturalmente diverse, dove l'ammina secondaria può essere derivatizzata con vari elettrofili per generare librerie per studi sistematici sulle relazioni struttura-attività.
Utilizzato nella sintesi di lipidi ionizzabili formulati in LNP per il rilascio di siRNA, dove un'efficiente fuga endosomiale mediata dall'ammina protonabile è essenziale per ottenere un potente knockdown del gene.
Serve come precursore nello sviluppo di lipidi ionizzabili biodegradabili per la consegna congiunta di mRNA Cas9 e RNA a guida singola (sgRNA) o per la consegna diretta di ribonucleoproteine in applicazioni di editing genetico.
La struttura ben definita e i siti multipli per la derivatizzazione rendono l'acido eptanoico, 7-[(4-idrossibutil)ammino]-, 1-esilnonil estere, una piattaforma versatile per variare sistematicamente la lunghezza della coda dell'estere, la ramificazione e la composizione della testa per ottimizzare l'efficienza di distribuzione e il tropismo dei tessuti.
Utilizzato come componente lipidico ionizzabile modello nelle indagini biofisiche sulla fusione della membrana dipendente dal pH, sulle transizioni di fase lipidica (da lamellare a HII) e sui determinanti molecolari dell'efficienza di fuga endosomiale.
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Indirizzo
N. 2 Yangguang 3rd Road, parco industriale del ciclo chimico Duodao, città di Jingmen, provincia di Hubei, Cina
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