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Osimertinib ha trasformato il panorama terapeutico dei pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), in particolare quelli portatori di mutazioni dell’EGFR. Rispetto alla chemioterapia tradizionale, questa terapia mirata offre tassi di sopravvivenza migliori, una migliore penetrazione nel cervello e meno tossicità sistemiche gravi. Tuttavia, molti pazienti e acquirenti di servizi sanitari devono ancora affrontare domande relative all’efficacia, alla sicurezza, ai meccanismi di resistenza, all’accessibilità economica e ai risultati a lungo termine.

La sapropterina è diventata un'importante opzione terapeutica per i soggetti affetti da fenilchetonuria (PKU), in particolare per i pazienti che conservano una certa attività residua della fenilalanina idrossilasi. Questo farmaco aiuta a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue, consentendo un migliore controllo metabolico e potenzialmente una dieta meno restrittiva per alcuni pazienti.

Il pralatrexato è un inibitore del metabolismo analogo dell'acido folico, appartenente alla classe dei chemioterapici antifolati. Viene utilizzato principalmente per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma periferico a cellule T recidivante o refrattario (R/R PTCL).

Zanubrutinib è un nuovo inibitore della BTK (tirosina chinasi di Bruton) sviluppato in modo indipendente da BeiGene in Cina. Appartiene alla categoria dei farmaci antitumorali mirati a piccole molecole.

Carfilzomib è un farmaco antitumorale mirato, appartenente alla classe degli inibitori irreversibili del proteasoma, utilizzato principalmente per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario (RRMM).

Upatinib è un inibitore JAK1 altamente selettivo somministrato per via orale, una terapia mirata a piccole molecole utilizzata principalmente per il trattamento di varie malattie infiammatorie croniche immunomediate.