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Il finerenone (BAY 94-8862, commercializzato come Kerendia®) è un antagonista non steroideo dei recettori dei mineralcorticoidi (MRA) di prima classe sviluppato da Bayer per il trattamento della malattia renale cronica (CKD) associata al diabete di tipo 2.

Osimertinib (AZD9291, commercializzato come Tagrisso®) è un inibitore irreversibile della tirosin chinasi del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR) di terza generazione sviluppato da AstraZeneca per il trattamento del cancro polmonare non a piccole cellule (NSCLC) che presenta mutazioni di resistenza EGFR T790M.

Tenapanor è il primo inibitore dello scambiatore intestinale sodio/idrogeno 3 (NHE3) al mondo e anche il primo inibitore dell'assorbimento intestinale del fosforo, con un'eccezionale efficacia di riduzione del fosforo e una comoda somministrazione. Se utilizzato in combinazione con chelanti del fosforo, può aumentare sinergicamente il beneficio di riduzione del fosforo, riducendo notevolmente il numero di pillole giornaliere assunte dai pazienti e il volume totale dei farmaci, alleviando significativamente il peso dei farmaci a lungo termine.

Attualmente, il farmaco di prima linea per il trattamento della PBC è l’acido ursodesossicolico (UDCA), mentre il farmaco di seconda linea, l’acido obeticolico (OCA), è stato ritirato dal mercato a causa di problemi di efficacia. Nel 2024, la FDA ha approvato il doppio agonista PPARα/δ Elafibranor e l’agonista selettivo PPARδ Seladelpar. Linerixibat è il primo e attualmente l’unico farmaco specificamente approvato per il prurito nella CBP. Altri farmaci mirano principalmente alla progressione della malattia o agli indicatori biochimici, il che offre più opzioni per i pazienti affetti da PBC.

L'arbidol (umifenovir) è un farmaco antivirale ad ampio spettro autorizzato per il trattamento dell'influenza A e B in Russia dal 2003 e in Cina dal 2006, con un meccanismo di inibizione della fusione della membrana non nucleosidica che impedisce l'interazione del virus dell'influenza con la cellula ospite. La sintesi di questo API richiede una sequenza di passaggi controllati con precisione, con l'ottenimento dell'arbidol cloridrato attraverso un percorso in sei fasi: reazione di Nenitzescu, acilazione per la protezione dell'idrossile fenolico, bromurazione, tiofenolizzazione, reazione di Mannich e formazione finale del sale cloridrato.

​Avexitide è l’antagonista del recettore del GLP-1 con il più rapido progresso globale in termini di ricerca e sviluppo; la sua pipeline di sviluppo completa comprende traguardi chiave, tra cui la scoperta di base, l’esplorazione clinica in più fasi, l’acquisizione dei diritti e i progressi negli studi clinici cruciali di Fase III, ed è ora entrato nella fase di sprint finale verso la presentazione normativa per l’autorizzazione all’immissione in commercio.