L'estere β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil è un lipide ionizzabile biodegradabile avanzato utilizzato nei sistemi di somministrazione di farmaci all'avanguardia. Questo composto, noto come 304O13, è specificamente progettato per formulare nanoparticelle lipidiche (LNP) per l'incapsulamento e il rilascio efficienti di sostanze terapeutiche a base di acidi nucleici, come siRNA e mRNA. La struttura unica della β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil estere consente la fuga endosomiale nelle cellule bersaglio, un passaggio fondamentale affinché le terapie a base di RNA raggiungano il loro sito d'azione. L'estere β-Alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil ha mostrato una potente attività di silenziamento genico in vivo, ad esempio fornendo siRNA del Fattore VII in modelli murini, dimostrando al contempo un profilo di tossicità migliorato rispetto alle formulazioni lipidiche più vecchie. Per gli sviluppatori di terapie basate su LNP, l'estere β-Alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil rappresenta un nuovo potente strumento nella cassetta degli attrezzi di fornitura.
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Parametro |
Specifica |
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Nome del prodotto |
β-Alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil estere |
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Numero CAS |
1566559-80-5 |
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Formula molecolare |
C₅₇H₁₁₄N₄O₆ |
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Peso Molecolare |
951,56 g/mol |
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Purezza |
>95,0% |
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Punto di ebollizione |
855,1±65,0℃(previsto) |
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kPa |
7,98±0,50(Previsto) |
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Densità |
0,943±0,06 g/cm3(previsto) |
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Forma fisica |
Liquido |
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Colore |
Da incolore a giallo chiaro |
1.Formulazione terapeutica di siRNA
Un componente fondamentale degli LNP per fornire siRNA al fegato e ad altri tessuti, consentendo il silenziamento genico per malattie metaboliche, infettive e oncologiche. Dimostrato efficace abbattimento del Fattore VII in vivo.
2. Sviluppo di vaccini e terapie a base di mRNA
Un lipide ionizzabile biodegradabile ideale per la formulazione di LNP per proteggere e fornire mRNA per terapie sostitutive proteiche, editing genetico e vaccini di prossima generazione.
3. Consegna dell'editing genetico (CRISPR).
Utilizzato per formulare LNP per la co-consegna dell'mRNA Cas9 e dell'RNA guida (gRNA) per eseguire l'editing genetico in vivo.
4. Screening della formulazione LNP
Utilizzato come lipide standard o di prova in campagne di screening ad alto rendimento per identificare composizioni LNP ottimali per colpire tipi cellulari specifici o ottenere particolari profili di rilascio.
5. Ricerca sulla somministrazione di farmaci
Uno strumento di ricerca per studiare i meccanismi di fuga endosomiale mediata da LNP, la biodistribuzione e i parametri che determinano l'efficacia delle terapie basate sull'RNA.
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Vantaggio |
Dettaglio |
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Forza produttiva |
Campus certificato GMP che si estende su oltre 100 mu, 3 officine multiuso, 6 linee di produzione in zone pulite di grado D e oltre 150 reattori (20L-5000L), che supportano alta/bassa temperatura, anaerobica e idrogenazione; Produzione su scala da kg a tonnellata. |
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Consegna veloce |
Campioni di ricerca e sviluppo: una settimana; ordini commerciali: 1–2 mesi dopo il pagamento. Disponibile trasporto espresso (DHL/FedEx) o aereo/marittimo. |
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Partner globali |
Scelto da oltre 30 aziende farmaceutiche negli Stati Uniti, Europa, India, Brasile e Sud-Est asiatico; cooperazione a lungo termine con produttori di farmaci generici, CRO e distributori di standard di impurità. |
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Esportatore autorizzato |
Licenza di importazione/esportazione di farmaci valida: nessun ritardo nella conformità. |
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Doppi gradi di qualità |
Sono disponibili sia il grado di ricerca/farmaceutico (≥98%) che il grado di impurità ad elevata purezza (≥99%) per soddisfare le diverse esigenze dei clienti. |
Q1: Qual è la funzione di questo lipide?
R: È un lipide cationico ionizzabile utilizzato per formulare nanoparticelle lipidiche (LNP). Il suo ruolo è quello di incapsulare i farmaci a base di acido nucleico (come siRNA, mRNA) e facilitarne il rilascio nelle cellule per ottenere un effetto terapeutico.
Q2: Questo composto è pericoloso?
R: Sì, è classificato con indicazioni di pericolo H302 (Nocivo se ingerito) e H410 (Molto tossico per gli organismi acquatici con effetti di lunga durata). È strettamente destinato all'uso nella ricerca di laboratorio e non all'uso umano o veterinario.
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Indirizzo
N. 2 Yangguang 3rd Road, parco industriale del ciclo chimico Duodao, città di Jingmen, provincia di Hubei, Cina
tel
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